带您了解药物临床试验

平常我们去医院就诊时，可能会有人被医生问到是否有意参加药物临床试验。很多人一听到临床试验，第一反应就会联想到各类“小白鼠试验”，甚至产生质疑，为什么选中我参加临床试验？这是您对临床试验知识不了解所产生的误解。

1747年5月20日，苏格兰海军军医詹姆斯·林德(James Lind)进行了著名的坏血病临床试验，发现补充维生素C能够治疗坏血病，开创了现代临床试验的先河。为纪念这一历史性事件，每年的5月20日被定为国际临床试验日。2005年，世界卫生组织在布鲁塞尔举行了第一个国际临床试验日活动，此后每年举办活动以引起公众重视临床研究。今天，我们就为大家简短地科普一下什么是药物临床试验，让大家更多地了解药物临床试验的意义。

什么是药物临床试验

药物临床试验是指以人体(患者或健康受试者)为对象的试验，意在发现或验证某种试验药物的药效学作用、不良反应，或者试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，以确定药物的有效性与安全性的系统性试验。药物临床试验分为Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期临床试验及生物等效性试验。

Ⅰ期临床试验：初步的临床药理学及人体安全性评价试验。在健康志愿者中进行。

Ⅱ期临床试验：治疗作用初步评价阶段。初步评价药物对目标适应证患者的治疗作用和安全性，也包括为Ⅲ期临床试验研究设计和给药剂量的确定提供依据。

Ⅲ期临床试验：进一步验证药物对目标适应证患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请的审查提供充分依据。

Ⅳ期临床试验：也称上市后监察。考察在广泛使用条件下的药物疗效和不良反应，评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。

生物等效性试验：以药物代谢动力学参数为指标，比较同一种药物的相同或者不同剂型的制剂，在相同的试验条件下，其活性成分吸收程度和速度有无统计学差异的人体试验，试验对象为健康志愿者。

临床试验安全吗

每个临床试验在开展前都进行了大量的临床前研究，在动物试验获得了一定安全性数据的基础上才发展到人体试验。临床试验的每个阶段都必须强调安全性；上个阶段有安全的结果，才能继续进行到下一个阶段；同时，每阶段的试验都可能存在一定的风险，试验的实施必须建立在预期的受益大于风险的基础上；另外，即使已经上市的药物也可能出现不良反应甚至严重不良反应，所以不能保证临床试验的绝对安全。临床试验各个阶段如果都显示研究药物是相对安全和有效的，相关企业就会向国家药品监督管理总局提出新药注册上市的申请。在得到批准证书后，新药才能上市并广泛用于临床。

经过多年的发展，临床试验的法律法规体系已经相当完善。临床试验遵循《中华人民共和国药品管理法》《药品注册管理办法》《药物临床试验质量管理规范》等相关法律法规，符合《世界医学大会赫尔辛基宣言》原则及相关伦理要求，志愿者的权益、安全和健康必须高于对科学和社会的获益。伦理审查与知情同意是保障志愿者权益的重要措施。

参加药物临床试验的好处

有些新药已在国外上市，其安全性和有效性已得到验证，但尚未在国内上市。参与这类药物的临床试验，可以让国内患者提前用到国外新药；还有一些在国外也尚未上市的新药，若发起了全球多中心同步进行的临床试验，也可以让患者获得国际最新的治疗方案。

《药物临床试验质量管理规范》中规定，应由申办方承担临床试验相关的费用。多数参与新药临床试验的患者，可以根据研究方案得到免费的与试验相关的药物、特殊检查、经济补偿等。特别是很多刚上市的价格昂贵的新药(如抗肿瘤药)，参加临床试验可以大大减轻患者的家庭经济负担。

此外，承担临床试验的都是该领域顶尖的医院和权威专家，患者在参与研究期间可以获得更好的治疗、服务以及规范的随访。

下面以Ⅰ期临床试验为例，来大致了解一下临床试验的流程。

Ⅰ期临床一般邀请健康试验者参与试验。志愿者一般年龄在18~45岁，体重指数在19~26千克/米2之间，通过方案规定的体检项目来确定是否可以参加临床试验。

第一阶段，筛选检查，包括生命体征、体格检查、滥用药物筛查、心电图检查、烟碱测试、酒精测试、实验室检查、影像学检查等，通过检查，符合入选要求的志愿者会被通知参加下一个阶段。

第二阶段，临床试验的给药阶段，健康志愿者入住Ⅰ期病房，按方案规定进行用药，配合样本采集以及实施各项检查。

第三阶段，临床试验最终阶段，末次随访。

试验期间，志愿者需按时出入病房，用药以及留取血液、尿液、粪便等样本，不能擅自服用任何其他药物。有些试验过程中不允许饮用咖啡、茶、可乐等刺激性饮料，甚至避免剧烈运动和长时间卧床。研究者会全程采取必要的措施以保障志愿者的安全，并记录在案。志愿者自愿参加试验，并有权拒绝参加或者在试验任何阶段随时退出。

参加药物临床试验会泄露隐私吗

参与药物临床试验的过程以及在试验中的个人资料均属保密材料。必要时，申办方的有关人员、伦理委员会和药品监督管理部门按规定可以查阅参与试验的志愿者资料，目的是保证研究信息获得的准确性和正确执行研究方案。提供给申办者的资料仅显示受试者编号，不会出现志愿者的姓名、电话、住址等身份信息。任何研究成果的公开报告都不会披露志愿者的个人资料。

临床试验的发展历史悠久、源远流长，在以前没有基础研究、临床前研究以及临床研究的阶段，人们是如何发现药物的呢？“神农尝百草，日遇七十毒”的传说可以说是最早、最原始的临床试验，明代医学家李时珍也曾花费27年时间著成《本草纲目》。由于当时社会生产力低下，以身试药缺乏安全性，我们的祖先在发现药物的过程中付出了巨大的代价。

药物临床试验是新药研发中极其重要的一部分，申办方、医务人员和志愿者，都发挥了自己独特的作用。现代“神农氏”们的药物研发过程，类似于古代的“尝百草”，医务人员发挥了大无畏的奉献精神。此外，志愿者也有他们的独特社会责任，他们的工作可以和献血以及献干细胞相提并论。每一位志愿者所提供的数据，都是评价新药安全性以及有效性的重要依据。感谢在背后为新药研发辛勤付出的医务人员，也希望有更多的人加入到志愿者的队伍中来。